亨廷顿氏舞蹈症

在人类漫长进化的150万年历程中，尽管文明与科技已经发展到了前所未有的高度，但仍有一些疾病仍在困扰着我们，亨廷顿舞蹈症便是其中之一。这种疾病的严重性，丝毫不亚于帕金森症等威胁人类健康的疾病。我国科学家在2018年3月30日，凭借转基因编辑技术和体细胞核移植技术的运用，成功培育出了世界上首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪，这一重大突破象征着中国在脑科学与类脑研究领域的领先位置。

这不仅是世界首例舞蹈症猪的诞生，也是中国科学家在面对全球性难题时，所展现出的卓越科研能力的见证。历经四年的潜心研究和不懈努力，中外科学家们成功培育出这种亨廷顿舞蹈症猪模型，其能够精准模拟人类神经退行性疾病，这对于未来的研究和治疗工作具有极其重要的价值。

此前，科学家们曾尝试以老鼠为实验模型进行研究，但由于亨廷顿舞蹈症的特殊性，小型动物模型并不能满足研究需要。于是，科学家将视线转向了大型动物。猕猴模型同样存在无法传代、出生不久即死亡的问题。最终，科学家们选择了猪作为实验对象，并成功培育出了世界首例亨廷顿舞蹈症猪。

这一重大突破的背后，是一支由顶尖科学家组成的国际研究团队。该团队由千人计划专家、暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院的李晓江教授领衔，还包括中国科学院广州生物医药与健康研究院的赖良学研究员和美国Emory大学的李世华(Shi Hua Li)教授。

亨廷顿舞蹈症是一种听起来似乎浪漫但实际上极其可怕的疾病。这是一种罕见的常染色体显性遗传病，又称慢性进行性舞蹈病或大舞蹈病。与阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症和帕金森病等一样，亨廷顿舞蹈病也是由于蛋白质的错误折叠导致神经细胞死亡，是一种神经退行性疾病。这类疾病通常随着年龄增长而逐渐显现，可遗传并呈渐进性发展。由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选，目前尚无有效的治疗方法。

亨廷顿舞蹈症患者的临床表现包括情绪异常、身体不自主动作、智力衰减等。随着病情的恶化，患者逐渐丧失行动、思考、说话和吞咽等功能。目前没有任何医疗手段可以治愈这种疾病，它属于遗传疾病的一种。

中国科学家的这一发现可以说是神经退行性疾病研究领域的一个里程碑式突破。这一突破使科学家能够更深入地了解神经细胞死亡的机制，并有望找到有效的治疗方法。最近，纽约科学家发现了人体新器官，有望深入了解癌症扩散的原因并研究出治疗方法。现在，中国再次破解了全球难题，也许在不久的将来，人类真的有希望治愈目前所有已知的疾病。